黄连素有降血脂、清热解毒、抗心律失常等功效。黄连素有降胆固醇，降甘油三酯的作用，其主要作用机理是黄连素能作用于3'UTR区域稳定低密度脂蛋白受体的mRNA(信使核糖核酸)来降低血脂的，它和他汀类降脂药的作用机理完全不同。从理论上说，这为寻找新型降脂药提供了新的分子靶点。临床研究显示，口服黄连素(三个月每日1克)可降低高血脂患者20%~35%的胆固醇、低密度脂蛋白和甘油三酯。对抗病原微生物有一定的作用，对痢疾杆菌、结核杆菌、肺炎球菌、伤寒杆菌、白喉杆菌等多种细菌均有抑制作用。其中对痢疾杆菌作用最强，通常用于细菌性胃肠炎、痢疾等消化道疾病的治疗。目前临床上用于治疗细菌性痢疾和肠胃炎，副作用较其它药物少。黄连素除了口服外，还常用于静脉滴注，这种药物在静脉滴注时可抑制人体异常心跳加速，阻断心脏的α-受体，因而对治疗心律失常有良好的疗效。